Den AMERIKANSKE Food and Drug Administration, der er i dag udvidet den godkendte brug af Nucala (mepolizumab) til behandling af voksne patienter med eosinofil granulomatosis med polyangiitis (EGPA), en sjælden autoimmun sygdom, der forårsager vaskulitis, en betændelse i væggen af blodkar i kroppen., Denne nye indikation giver den første FDA-godkendte terapi specifikt til behandling af EGPA.
Ifølge National Institutes of Health, EGPA (tidligere kendt som Churg-Strauss syndrom) er en tilstand karakteriseret ved astma, høje niveauer af eosinofiler (en type af hvide blodlegemer, som hjælper med at bekæmpe infektion), og betændelse i de små og mellemstore blodkar. De betændte kar kan påvirke forskellige organsystemer, herunder lungerne, mave-tarmkanalen, huden, hjertet og nervesystemet. Det anslås, at ca 0,11 til 2.,66 nye tilfælde per 1 million mennesker diagnosticeres hvert år, med en samlet forekomst på 10,7 til 14 per 1.000.000 voksne.
“Forud for dagens aktion, patienter med dette udfordrende, sjældne sygdomme, der ikke har en FDA-godkendt behandling mulighed,” sagde Badrul Chowdhury, M. D., Ph. D., direktør for Division af Lunge -, Allergi -, og Reumatologi Produkter i FDA ‘ s Center for Drug Evaluation and Research. “Den udvidede indikation af Nucala opfylder et kritisk, uopfyldt behov for EGPA-patienter., Det er bemærkelsesværdigt, at patienter, der tog Nucala i kliniske forsøg, rapporterede en signifikant forbedring af deres symptomer.”
FDA tildelt denne ansøgning prioritet gennemgang og Orphan Drug betegnelser. Orphan Drug betegnelse giver incitamenter til at hjælpe og tilskynde til udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme.
Nucala tidligere var godkendt i 2015 til at behandle patienter i alderen 12 år og ældre med en specifik undergruppe af astma (svær astma med en eosinofil fænotype) på trods af at have modtaget deres nuværende astma medicin., Nucala er et monoklonalt antistof fra interleukin-5-antagonisten (IgG1 kappa) produceret ved rekombinant DNA-teknologi i ovarieceller fra kinesiske hamstere.
Nucala administreres en gang hver fjerde uge ved subkutan injektion af en sundhedspersonale i overarmen, låret eller maven.
sikkerheden og effekten af Nucala var baseret på data fra et 52-ugers klinisk behandlingsforsøg, der sammenlignede Nucala med placebo., Patienterne fik 300 milligram (mg) Nucala eller placebo administreret subkutant en gang hver fjerde uge, mens de fortsatte deres stabile daglige orale kortikosteroider (OCS) – behandling. Fra uge fire blev OCS konisk i behandlingsperioden. Den primære effekt-vurdering i forsøget målt Nucala behandling indvirkning på sygdom remission (dvs, at blive symptomfri), mens en dosis p-piller mindre end eller lig med 4 mg prednison. Patienter, der fik 300 mg Nucala, opnåede en signifikant større periodiseret tid i remission sammenlignet med placebo., En signifikant højere andel af patienter, der fik 300 mg Nucala, opnåede remission både i uge 36 og uge 48 sammenlignet med placebo. Hertil kommer, at signifikant flere patienter, der har modtaget 300 mg Nucala opnået remission inden for de første 24 uger og forblev i forladelse for den resterende del af den 52-ugers undersøgelse, behandling periode, sammenlignet med patienter, som fik placebo.de mest almindelige bivirkninger forbundet med Nucala i kliniske forsøg omfattede hovedpine, reaktion på injektionsstedet, rygsmerter og træthed.,
Nucala bør ikke administreres til patienter med en historie med overfølsomhed over for mepoli .umab eller et af dets ingredienser. Det bør ikke anvendes til behandling af akut bronkospasme eller status astmaticus. Overfølsomhedsreaktioner, herunder anafylaksi, angioødem, bronkospasme, hypotension, urticaria, udslæt, er forekommet. Patienter bør afbryde behandlingen i tilfælde af overfølsomhedsreaktion. Patienter bør ikke afbryde systemiske eller inhalerede kortikosteroider brat, når behandlingen med Nucala påbegyndes. I stedet bør patienter gradvist nedsætte kortikosteroider, hvis det er relevant.,sundhedsudbydere bør behandle patienter med allerede eksisterende helminthinfektioner, før de behandles med Nucala, da det ikke vides, om Nucala vil påvirke patienternes respons mod parasitære infektioner. Derudover er herpes infectionsosterinfektioner forekommet hos patienter, der får Nucala. Sundhedspersonale bør overveje vaccination, hvis det er medicinsk hensigtsmæssigt.
FDA udstedte godkendelse af Nucala til GLA .osmithkline.FDA, et agentur i USA, Department of Health og Human Services, beskytter folkesundheden ved at sikre sikkerhed, effektivitet og sikkerhed af humane og veterinære lægemidler, vacciner og andre biologiske produkter til human brug, og medicinsk udstyr. Agenturet er også ansvarlig for sikkerheden og sikkerheden i vores lands fødevareforsyning, kosmetik, kosttilskud, produkter, der afgiver elektronisk stråling, og til regulering af tobaksvarer.