De AMERIKAANSE Food and Drug Administration vandaag uitgebreid de goedgekeurde gebruik van Nucala (mepolizumab) voor de behandeling van volwassen patiënten met eosinofiele granulomatosis met polyangiitis (EGPA), een zeldzame auto-immuunziekte die leidt vasculitis is een ontsteking in de wand van bloedvaten van het lichaam., Deze nieuwe indicatie biedt de eerste FDA-goedgekeurde therapie specifiek voor de behandeling van EGPA.
volgens de National Institutes of Health is EGPA (voorheen bekend als Churg-Strauss syndroom) een aandoening die gekenmerkt wordt door astma, hoge concentraties eosinofielen (een type witte bloedcel dat helpt bij het bestrijden van infecties) en ontsteking van kleine tot middelgrote bloedvaten. De ontstoken bloedvaten kunnen invloed hebben op verschillende orgaansystemen, waaronder de longen, het maagdarmkanaal, de huid, het hart en het zenuwstelsel. Er wordt geschat dat ongeveer 0,11 tot 2.,Elk jaar worden 66 nieuwe gevallen per 1 miljoen mensen gediagnosticeerd, met een algemene prevalentie van 10,7 tot 14 per 1.000.000 volwassenen.”voorafgaand aan de actie van vandaag hadden patiënten met deze uitdagende, zeldzame ziekte geen door de FDA goedgekeurde behandelingsoptie,” zei Badrul Chowdhury, M. D., Ph.D., directeur van de afdeling pulmonale, Allergy, and Rheumatology Products in het FDA ‘ s Center for Drug Evaluation and Research. “De uitgebreide indicatie van Nucala voldoet aan een kritische, onvervulde behoefte voor EGPA-patiënten., Het is opmerkelijk dat patiënten die Nucala gebruikten in klinische studies een significante verbetering van hun symptomen meldden.”
de FDA gaf deze aanvraag Priority Review en weesgeneesmiddelen aanwijzingen. De aanwijzing van weesgeneesmiddelen biedt stimulansen om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ondersteunen en aan te moedigen.
Nucala werd eerder goedgekeurd in 2015 voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met een specifieke subgroep astma (ernstig astma met een eosinofiel fenotype) ondanks het ontvangen van hun huidige astmamedicijnen., Nucala is een interleukine-5-antagonist monoklonaal antilichaam (IgG1 kappa) geproduceerd door recombinant DNA-technologie in ovariumcellen van Chinese hamsters.
Nucala wordt eenmaal per vier weken toegediend door middel van subcutane injectie door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg in de bovenarm, het dijbeen of de buik.
de veiligheid en werkzaamheid van Nucala was gebaseerd op Gegevens uit een klinisch onderzoek van 52 weken waarin Nucala werd vergeleken met placebo., De patiënten kregen 300 milligram (mg) Nucala of placebo eenmaal per vier weken subcutaan toegediend, terwijl zij hun stabiele dagelijkse orale corticosteroïden (OCS) therapie voortzetten. Vanaf week vier werd de OCS tijdens de behandelingsperiode geleidelijk verminderd. In de primaire werkzaamheidsbeoordeling in het onderzoek werd het effect van Nucala ‘ s behandeling op de remissie van de ziekte gemeten (d.w.z. dat het symptoomvrij werd) tijdens een OCS-dosis van minder dan of gelijk aan 4 mg prednison. Patiënten die 300 mg Nucala kregen, bereikten een significant grotere tijd in remissie in vergelijking met placebo., Een significant groter deel van de patiënten die 300 mg Nucala kregen, bereikte remissie in zowel week 36 als Week 48 in vergelijking met placebo. Bovendien bereikten significant meer patiënten die 300 mg Nucala kregen remissie binnen de eerste 24 weken en bleven ze in remissie gedurende de rest van de 52 weken durende behandelingsperiode in vergelijking met patiënten die placebo kregen.
de meest voorkomende bijwerkingen geassocieerd met Nucala in klinische onderzoeken waren hoofdpijn, reactie op de injectieplaats, rugpijn en vermoeidheid.,
Nucala mag niet worden toegediend aan patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor mepolizumab of één van de bestanddelen. Het mag niet worden gebruikt voor de behandeling van acuut bronchospasme of status asthmaticus. Overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, angio-oedeem, bronchospasme, hypotensie, urticaria, huiduitslag, zijn opgetreden. Patiënten dienen de behandeling te staken in geval van een overgevoeligheidsreactie. Patiënten dienen systemische of geïnhaleerde corticosteroïden niet abrupt te stoppen bij het starten van de behandeling met Nucala. In plaats daarvan moeten patiënten corticosteroïden geleidelijk verlagen, indien van toepassing.,
zorgverleners dienen patiënten met reeds bestaande worminfecties te behandelen voordat ze met Nucala worden behandeld, omdat het niet bekend is of Nucala de respons van patiënten tegen parasitaire infecties beïnvloedt. Daarnaast zijn herpes zoster-infecties opgetreden bij patiënten die Nucala kregen. Zorgverleners dienen vaccinatie te overwegen indien medisch verantwoord.
de FDA verleende goedkeuring van Nucala aan GlaxoSmithKline.
de FDA, een agentschap binnen de VS, Department of Health and Human Services, beschermt de volksgezondheid door het waarborgen van de veiligheid, effectiviteit en beveiliging van menselijke en veterinaire geneesmiddelen, vaccins en andere biologische producten voor menselijk gebruik, en medische hulpmiddelen. Het Agentschap is ook verantwoordelijk voor de veiligheid en beveiliging van de voedselvoorziening van ons land, cosmetica, Voedingssupplementen, producten die elektronische straling afgeven, en voor het reguleren van tabaksproducten.