Food and Drug Administration dnes rozšířil schválila použití Nucala (mepolizumab) k léčbě dospělých pacientů s eozinofilní granulomatóza s polyangiitidou (EGPA), vzácné autoimunitní onemocnění, které způsobuje vaskulitidy, zánět ve stěně cévy těla., Tato nová indikace poskytuje první terapii schválenou FDA speciálně pro léčbu EGPA.
Podle National Institutes of Health, EGPA (dříve známý jako Churg-Strauss syndrom) je stav charakterizovaný astma, vysoká hladina eozinofilů (typ bílých krvinek, který pomáhá v boji proti infekci), a zánětu malých a středních krevních cév. Zanícené cévy mohou ovlivnit různé orgánové systémy včetně plic, gastrointestinálního traktu, kůže, srdce a nervového systému. Odhaduje se, že přibližně 0,11 až 2.,Každý rok je diagnostikováno 66 nových případů na 1 milion lidí s celkovou prevalencí 10, 7 až 14 na 1 000 000 dospělých.
„do dnešní akce, u pacientů s této náročné, vzácné onemocnění, neměl FDA-schválené léčby možnost,“ řekl Badrul Chowdhury, M. D., Ph.d., ředitel Divize Plicní, Alergie, a Revmatologie Výrobky v FDA Centrum pro Hodnocení léčiv a Výzkum. „Rozšířená indikace Nucaly splňuje kritickou, neuspokojenou potřebu pacientů s EGPA., Je pozoruhodné, že pacienti užívající přípravek Nucala v klinických studiích zaznamenali významné zlepšení jejich příznaků.“
FDA udělila tuto prioritní recenzi aplikace a označení sirotků. Orphan drug označení poskytuje pobídky na pomoc a podporu vývoje léků pro vzácná onemocnění.
Nucala byl dříve schválen v roce 2015 k léčbě pacientů ve věku 12 let a starší s konkrétní podskupiny astmatu (těžké astma s eozinofilní fenotyp) i přes obdržení jejich aktuální astma léky., Nucala je interleukin-5 antagonista monoklonální protilátka (IgG1 kappa), vyrobený rekombinantní DNA technologií v ovariálních buňkách Čínského křečka.
Nucala se podává jednou za čtyři týdny subkutánní injekcí zdravotnickým pracovníkem do horní části paže, stehna nebo břicha.
bezpečnost a účinnost přípravku Nucala byla založena na údajích z 52týdenní klinické studie, která porovnávala přípravek Nucala s placebem., Pacienti dostávali 300 miligramů (mg) Nucala nebo placeba subkutánně každé čtyři týdny, zatímco pokračuje jejich stabilní denní perorální kortikosteroidy (OCS) terapie. Počínaje čtvrtým týdnem se OCS během léčby zužovala. Primární hodnocení účinnosti ve studii měřilo Vliv léčby Nucaly na remisi onemocnění (tj. stává se bez příznaků), zatímco v dávce OCS nižší nebo rovna 4 mg prednisonu. Pacienti, kteří dostávali 300 mg přípravku Nucala, dosáhli v remisi výrazně vyššího časového rozlišení ve srovnání s placebem., Významně vyšší podíl pacientů, kteří dostávali 300 mg přípravku Nucala, dosáhl remise jak ve 36. týdnu, tak ve 48.týdnu ve srovnání s placebem. Kromě toho, významně více pacientů, kteří užívali 300 mg přípravku Nucala dosáhli remise během prvních 24 týdnů a zůstal v remisi pro zbytek z 52-týdenní studii léčby ve srovnání s pacienty, kteří dostávali placebo.
mezi nejčastější nežádoucí účinky spojené s Nucala v klinických studiích patřily bolest hlavy, reakce v místě vpichu, bolesti zad a únavy.,
Nucala by neměla být podávána pacientům s anamnézou přecitlivělosti na mepolizumab nebo jednu z jeho složek. Neměl by být používán k léčbě akutního bronchospasmu nebo astmatického stavu. Objevily se reakce přecitlivělosti, včetně anafylaxe, angioedému, bronchospasmu, hypotenze, kopřivky, vyrážky. Pacienti by měli léčbu přerušit v případě reakce přecitlivělosti. Po zahájení léčby přípravkem Nucala by pacienti neměli náhle přerušit podávání systémových nebo inhalačních kortikosteroidů. Místo toho by pacienti měli kortikosteroidy postupně snižovat, pokud je to vhodné.,
poskytovatelé Zdravotní péče by měly léčbě pacientů s pre-existující parazitární infekce před zahájením léčby přípravkem Nucala, protože není známo, zda Nucala by mít vliv na pacientech reakce proti parazitárních infekcí. Kromě toho se u pacientů léčených přípravkem Nucala vyskytly infekce herpes zoster. Poskytovatelé zdravotní péče by měli zvážit očkování, pokud je to lékařsky vhodné.
FDA udělila schválení přípravku Nucala společnosti GlaxoSmithKline.
FDA, agentura v USA ., Ministerstvo zdravotnictví a lidských služeb, chrání veřejné zdraví zajištěním bezpečnosti, účinnosti a bezpečnosti lidských a veterinárních léků, vakcín a dalších biologických produktů pro lidské použití a zdravotnických prostředků. Agentura je také zodpovědná za bezpečnost a bezpečnost dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, produktů, které vydávají elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.