Die US Food and Drug Administration hat heute die zugelassene Anwendung von Nucala (mepolizumab) zur Behandlung erwachsener Patienten mit eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA), einer seltenen Autoimmunerkrankung, die Vaskulitis verursacht, einer Entzündung in der wand der Blutgefäße des Körpers., Diese neue Indikation bietet die erste von der FDA zugelassene Therapie speziell zur Behandlung von EGPA.
Laut den National Institutes of Health ist EGPA (früher als Churg-Strauss – Syndrom bekannt) eine Erkrankung, die durch Asthma, hohe Eosinophilen (eine Art weißer Blutkörperchen, die bei der Bekämpfung von Infektionen hilft) und Entzündungen gekennzeichnet ist von kleinen bis mittelgroßen Blutgefäßen. Die entzündeten Gefäße können verschiedene Organsysteme einschließlich Lunge, Magen-Darm-Trakt, Haut, Herz und Nervensystem betreffen. Es wird geschätzt, dass ungefähr 0.11 bis 2.,66 neue Fälle pro 1 Million Menschen werden jedes Jahr diagnostiziert, mit einer Gesamtprävalenz von 10,7 bis 14 pro 1.000.000 Erwachsene.
„Vor der heutigen Aktion hatten Patienten mit dieser herausfordernden, seltenen Krankheit keine von der FDA zugelassene Behandlungsoption“, sagte Badrul Chowdhury, MD, Ph. D., Direktor der Abteilung für Lungen -, Allergie-und Rheumatologieprodukte im Zentrum für Arzneimittelbewertung und-forschung der FDA. „Die erweiterte Indikation von Nucala erfüllt einen kritischen, unerfüllten Bedarf an EGPA-Patienten., Es ist bemerkenswert, dass Patienten, die Nucala in klinischen Studien einnahmen, eine signifikante Verbesserung ihrer Symptome berichteten.“
Die FDA gewährt dieser Anwendung Priority Review und Orphan Drug Bezeichnungen. Die Orphan Drug Designation bietet Anreize zur Unterstützung und Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten.
Nucala wurde zuvor im Jahr 2015 zur Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit einer bestimmten Untergruppe von Asthma (schweres Asthma mit einem eosinophilen Phänotyp) zugelassen, obwohl sie ihre aktuellen Asthmamedikamente erhielten., Nucala ist ein Interleukin-5-Antagonist-monoklonaler Antikörper (IgG1 Kappa), der durch rekombinante DNA-Technologie in chinesischen Hamster-Eierstockzellen hergestellt wird.
Nucala wird einmal alle vier Wochen durch subkutane Injektion von einem Arzt in den Oberarm, Oberschenkel oder Bauch verabreicht.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Nucala basierte auf Daten aus einer 52-wöchigen klinischen Behandlungsstudie, in der Nucala mit Placebo verglichen wurde., Die Patienten erhielten 300 Milligramm (mg) Nucala oder Placebo, die alle vier Wochen subkutan verabreicht wurden, während sie ihre stabile tägliche orale Kortikosteroidtherapie (OCS) fortsetzten. Ab Woche vier wurde OCS während des Behandlungszeitraums angewendet. Die primäre Wirksamkeitsbewertung in der Studie maß den Einfluss der Nucala-Behandlung auf die Remission von Krankheiten (dh symptomfrei zu werden), während eine OCS-Dosis von weniger als oder gleich 4 mg Prednison. Patienten, die 300 mg Nucala erhielten, erzielten im Vergleich zu Placebo eine signifikant höhere Remissionszeit., Ein signifikant höherer Anteil der Patienten, die 300 mg Nucala erhielten, erreichte sowohl in Woche 36 als auch in Woche 48 eine Remission im Vergleich zu Placebo. Darüber hinaus erreichten signifikant mehr Patienten, die 300 mg Nucala erhielten, innerhalb der ersten 24 Wochen eine Remission und blieben für den Rest des 52-wöchigen Behandlungszeitraums in Remission im Vergleich zu Patienten, die das Placebo erhielten.
Die häufigsten Nebenwirkungen von Nucala in klinischen Studien waren Kopfschmerzen, Reaktionen an der Injektionsstelle, Rückenschmerzen und Müdigkeit.,
Nucala darf nicht bei Patienten angewendet werden, bei denen in der Vergangenheit eine Überempfindlichkeit gegen Mepolizumab oder einen seiner Inhaltsstoffe aufgetreten ist. Es sollte nicht zur Behandlung von akutem Bronchospasmus oder Status asthmaticus verwendet werden. Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, Angioödem, Bronchospasmus, Hypotonie, Urtikaria, Hautausschlag, sind aufgetreten. Patienten sollten die Behandlung im Falle einer Überempfindlichkeitsreaktion abbrechen. Patienten sollten systemische oder inhalierte Kortikosteroide zu Beginn der Behandlung mit Nucala nicht abrupt absetzen. Stattdessen sollten die Patienten gegebenenfalls die Kortikosteroide schrittweise verringern.,
Gesundheitsdienstleister sollten Patienten mit bereits bestehenden Helmintheninfektionen behandeln, bevor sie mit Nucala behandelt werden, da nicht bekannt ist, ob Nucala die Reaktionen der Patienten auf parasitäre Infektionen beeinflussen würde. Darüber hinaus sind bei Patienten, die Nucala erhalten, Herpes-Zoster-Infektionen aufgetreten. Gesundheitsdienstleister sollten eine Impfung in Betracht ziehen, wenn sie medizinisch angemessen ist.
Die FDA hat die Zulassung von Nucala zu GlaxoSmithKline erteilt.
Die FDA, eine Behörde innerhalb des US -, Department of Health and Human Services, schützt die öffentliche Gesundheit durch die Gewährleistung der Sicherheit, Wirksamkeit und Sicherheit von Human-und Tierarzneimitteln, Impfstoffen und anderen biologischen Produkten für den menschlichen Gebrauch und Medizinprodukten. Die Agentur ist auch verantwortlich für die Sicherheit der Lebensmittelversorgung unseres Landes, Kosmetika, Nahrungsergänzungsmittel, Produkte, die elektronische Strahlung abgeben, und für die Regulierung von Tabakprodukten.