La US Food and Drug Administration oggi ha ampliato l’uso approvato Nucala (mepolizumab) per il trattamento di pazienti adulti affetti da granulomatosi eosinofila con polyangiitis microscopico (EGPA), una rara malattia autoimmune che provoca la vasculite, un’infiammazione della parete dei vasi sanguigni del corpo., Questa nuova indicazione fornisce la prima terapia approvata dalla FDA specificamente per trattare l’EGPA.
Secondo il National Institutes of Health, l’EGPA (precedentemente nota come sindrome di Churg-Strauss) è una condizione caratterizzata da asma, alti livelli di eosinofili (un tipo di globuli bianchi che aiuta a combattere le infezioni) e infiammazione dei vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni. I vasi infiammati possono colpire vari sistemi di organi tra cui i polmoni, il tratto gastrointestinale, la pelle, il cuore e il sistema nervoso. Si stima che circa 0,11 a 2.,ogni anno vengono diagnosticati 66 nuovi casi per 1 milione di persone, con una prevalenza complessiva da 10,7 a 14 per 1.000.000 di adulti.
” Prima dell’azione odierna, i pazienti con questa impegnativa malattia rara non avevano un’opzione di trattamento approvata dalla FDA”, ha affermato Badrul Chowdhury, MD, Ph. D., direttore della divisione dei prodotti polmonari, allergici e reumatologici nel Centro di valutazione e ricerca dei farmaci della FDA. “L’indicazione estesa di Nucala soddisfa una necessità critica e insoddisfatta per i pazienti EGPA., È notevole che i pazienti che assumono Nucala negli studi clinici hanno riportato un miglioramento significativo dei loro sintomi.”
La FDA ha concesso questa applicazione Priority Review e le designazioni di farmaci orfani. La designazione di farmaci orfani fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
Nucala è stato precedentemente approvato nel 2015 per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con un sottogruppo specifico di asma (asma grave con fenotipo eosinofilo) nonostante ricevessero i loro attuali farmaci per l’asma., Nucala è un anticorpo monoclonale antagonista dell’interleuchina-5 (k1 kappa) prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante in cellule ovariche di criceto cinese.
Nucala viene somministrato una volta ogni quattro settimane mediante iniezione sottocutanea da parte di un operatore sanitario nella parte superiore del braccio, della coscia o dell’addome.
La sicurezza e l’efficacia di Nucala si sono basate sui dati di uno studio clinico di 52 settimane di trattamento che ha confrontato Nucala con placebo., I pazienti hanno ricevuto 300 milligrammi (mg) di Nucala o placebo somministrati per via sottocutanea una volta ogni quattro settimane mentre continuavano la terapia con corticosteroidi orali giornalieri stabili (OCS). A partire dalla quarta settimana, l’OCS si è ridotta durante il periodo di trattamento. La valutazione primaria di efficacia nello studio ha misurato l’impatto del trattamento di Nucala sulla remissione della malattia (cioè, diventando privo di sintomi) mentre assumeva una dose OCS inferiore o uguale a 4 mg di prednisone. I pazienti che hanno ricevuto 300 mg di Nucala hanno raggiunto un tempo di remissione significativamente maggiore rispetto al placebo., Una percentuale significativamente più elevata di pazienti trattati con 300 mg di Nucala ha raggiunto la remissione sia alla settimana 36 che alla settimana 48 rispetto al placebo. Inoltre, significativamente più pazienti che hanno ricevuto 300 mg di Nucala hanno raggiunto la remissione entro le prime 24 settimane e sono rimasti in remissione per il resto del periodo di trattamento dello studio di 52 settimane rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo.
Le reazioni avverse più comuni associate a Nucala negli studi clinici hanno incluso cefalea, reazione al sito di iniezione, mal di schiena e affaticamento.,
Nucala non deve essere somministrato a pazienti con anamnesi di ipersensibilità al mepolizumab o ad uno dei suoi eccipienti. Non deve essere usato per trattare il broncospasmo acuto o lo stato asmatico. Si sono verificate reazioni di ipersensibilità, tra cui anafilassi, angioedema, broncospasmo, ipotensione, orticaria, eruzione cutanea. I pazienti devono interrompere il trattamento in caso di reazione di ipersensibilità. I pazienti non devono interrompere bruscamente la somministrazione di corticosteroidi per via sistemica o inalatoria all’inizio del trattamento con Nucala. Invece, i pazienti devono diminuire gradualmente i corticosteroidi, se appropriato.,
Gli operatori sanitari devono trattare pazienti con infezioni da elminti preesistenti prima di trattare con Nucala perché non è noto se Nucala influenzi le risposte dei pazienti contro le infezioni parassitarie. Inoltre, nei pazienti trattati con Nucala si sono verificate infezioni da herpes zoster. Gli operatori sanitari dovrebbero prendere in considerazione la vaccinazione se clinicamente appropriato.
La FDA ha concesso l’approvazione di Nucala a GlaxoSmithKline.
La FDA, un’agenzia all’interno degli Stati Uniti., Dipartimento della Salute e dei Servizi umani, protegge la salute pubblica assicurando la sicurezza, l’efficacia e la sicurezza di farmaci umani e veterinari, vaccini e altri prodotti biologici per uso umano e dispositivi medici. L’agenzia è anche responsabile per la sicurezza e la sicurezza dell’approvvigionamento alimentare della nostra nazione, cosmetici, integratori alimentari, prodotti che emettono radiazioni elettroniche e per la regolamentazione dei prodotti del tabacco.