U. S. Food and Drug Administration rozszerzyła dziś zatwierdzone stosowanie Nucala (mepolizumab) w leczeniu dorosłych pacjentów z ziarniniakowatością eozynofilową z zapaleniem naczyń (EGPA), a rzadka choroba autoimmunologiczna, która powoduje zapalenie naczyń, zapalenie w ścianie naczyń krwionośnych ciała., To nowe wskazanie zapewnia pierwszą zatwierdzoną przez FDA terapię specjalnie do leczenia EGPA.
według National Institutes of Health, EGPA (dawniej znany jako zespół Churga-Straussa) jest stanem charakteryzującym się astmą, wysokim poziomem eozynofilów (rodzaj białych krwinek, które pomagają zwalczać infekcje) i zapaleniem małych i średnich naczyń krwionośnych. Stan zapalny naczyń może wpływać na różne układy narządów, w tym płuc, przewodu pokarmowego, skóry, serca i układu nerwowego. Szacuje się, że około 0,11 do 2.,Każdego roku diagnozuje się 66 nowych przypadków na 1 milion osób, przy ogólnej częstości występowania od 10,7 do 14 na 1 000 000 dorosłych.
„przed dzisiejszym działaniem, pacjenci z tą trudną, rzadką chorobą nie mieli opcji leczenia zatwierdzonej przez FDA”, powiedział Badrul Chowdhury, MD, Ph.d., Dyrektor Oddziału Pulmonologicznego, alergii i Reumatologii produktów w centrum oceny leków i badań FDA. „Rozszerzone wskazanie Nucala spełnia krytyczną, niezaspokojoną potrzebę pacjentów EGPA., Warto zauważyć, że pacjenci przyjmujący Nucala w badaniach klinicznych zgłaszali znaczną poprawę objawów.”
FDA przyznała temu przeglądowi pierwszeństwo stosowania i oznaczenia leków sierocych. Oznaczenie leku sierocego stanowi zachętę do wspierania i wspierania rozwoju leków stosowanych w rzadkich chorobach.
Nucala została wcześniej zatwierdzona w 2015 r.do leczenia pacjentów w wieku 12 lat i starszych ze specyficzną podgrupą astmy (ciężka astma z fenotypem eozynofilowym) pomimo przyjmowania obecnych leków na astmę., Nucala jest przeciwciałem monoklonalnym antagonisty interleukiny – 5 (IgG1 kappa) wytwarzanym metodą rekombinacji DNA w komórkach jajnika chomika chińskiego.
Lek Nucala podaje się raz na cztery tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym przez pracownika służby zdrowia w górną część ramienia, udo lub brzuch.
bezpieczeństwo stosowania i skuteczność produktu Nucala oparto na danych z 52-tygodniowego badania klinicznego, w którym porównywano produkt Nucala z placebo., Pacjenci otrzymywali 300 miligramów (mg) produktu Nucala lub placebo podawane podskórnie raz na cztery tygodnie, kontynuując stabilne leczenie doustnymi kortykosteroidami (OCS). Począwszy od czwartego tygodnia, OCS zmniejszało się w okresie leczenia. Pierwszorzędowa ocena skuteczności w badaniu oceniała wpływ leczenia Nucala na remisję choroby (tj. ustąpienie objawów) podczas stosowania OCS w dawce mniejszej lub równej 4 mg prednizonu. Pacjenci otrzymujący 300 mg produktu Nucala osiągnęli znacznie większy czas remisji w porównaniu z placebo., Istotnie większy odsetek pacjentów otrzymujących 300 mg produktu Nucala osiągnął remisję zarówno w 36., jak i 48. tygodniu w porównaniu z placebo. Ponadto, znacznie więcej pacjentów, którzy otrzymali 300 mg produktu Nucala, osiągnęło remisję w ciągu pierwszych 24 tygodni i utrzymywało się na remisji przez pozostałą część 52-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali placebo.
najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem produktu Nucala w badaniach klinicznych obejmowały ból głowy, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból pleców i zmęczenie.,
produktu Nucala nie należy podawać pacjentom z nadwrażliwością na mepolizumab lub jeden z jego składników w wywiadzie. Nie należy go stosować w leczeniu ostrego skurczu oskrzeli lub astmy. Występowały reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksja, obrzęk naczynioruchowy, skurcz oskrzeli, niedociśnienie, pokrzywka, wysypka. Pacjenci powinni przerwać leczenie w przypadku wystąpienia reakcji nadwrażliwości. Pacjenci nie powinni nagle przerywać leczenia kortykosteroidami podawanymi ogólnoustrojowo lub wziewnie po rozpoczęciu leczenia produktem Nucala. Zamiast tego, pacjenci powinni stopniowo zmniejszać kortykosteroidy, jeśli to właściwe.,
pracownicy służby zdrowia powinni leczyć pacjentów z istniejącymi wcześniej infekcjami robakami przed leczeniem Nucala, ponieważ nie wiadomo, czy Nucala wpłynie na reakcje pacjentów na infekcje pasożytnicze. Ponadto u pacjentów otrzymujących lek Nucala wystąpiły zakażenia wirusem półpaśca. Pracownicy służby zdrowia powinni rozważyć szczepienie, jeśli jest to uzasadnione z medycznego punktu widzenia.
FDA udzieliła firmie GlaxoSmithKline zatwierdzenia preparatu Nucala.
FDA, agencja w USA, Department of Health and Human Services, chroni zdrowie publiczne, zapewniając bezpieczeństwo, skuteczność i bezpieczeństwo leków dla ludzi i weterynarii, szczepionek i innych produktów biologicznych do stosowania u ludzi oraz wyrobów medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo dostaw żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.