Den AMERIKANSKA Food and Drug Administration idag utökat den godkända användningen av Nucala (mepolizumab) för att behandla vuxna patienter med eosinofil granulomatos med polyangit (EGPA), en sällsynt autoimmun sjukdom som orsakar vaskulit, en inflammation i väggen av blodkärl i kroppen., Denna nya indikation ger den första FDA-godkända behandlingen speciellt för att behandla EGPA.
enligt National Institutes of Health är EGPA (tidigare känt som Churg-Strauss syndrom) ett tillstånd som kännetecknas av astma, höga nivåer av eosinofiler (en typ av vita blodkroppar som hjälper till att bekämpa infektion) och inflammation i små till medelstora blodkärl. De inflammerade kärlen kan påverka olika organsystem, inklusive lungorna, mag-tarmkanalen, huden, hjärtat och nervsystemet. Det uppskattas att cirka 0,11 till 2.,66 nya fall per 1 miljon människor diagnostiseras varje år, med en total prevalens på 10,7 till 14 per 1 000 000 vuxna.
”Före dagens åtgärder, patienter med detta svåra, ovanliga sjukdomen inte har ett FDA-godkända behandlingsalternativ”, säger Badrul Chowdhury, M. D., Ph D., chef för Avdelningen för Lungsjukdomar, Allergi, och Reumatologi Produkter i FDA: s Center for Drug Evaluation and Research. ”Den utökade indikationen på Nucala möter ett kritiskt, ouppfyllt behov av EGPA-patienter., Det är anmärkningsvärt att patienter som tar Nucala i kliniska prövningar rapporterade en signifikant förbättring av deras symtom.”
FDA beviljade denna ansökan prioriterad granskning och särläkemedel beteckningar. Orphan Drug designation ger incitament för att hjälpa och uppmuntra utvecklingen av läkemedel för sällsynta sjukdomar.
Nucala godkändes tidigare 2015 för att behandla patienter som var 12 år och äldre med en specifik undergrupp av astma (svår astma med en eosinofil fenotyp) trots att de fick sina nuvarande astmamedicin., Nucala är en interleukin-5-antagonist monoklonal antikropp (IgG1 kappa) framställd med rekombinant DNA-teknik i Ovarialceller från kinesisk hamster.
Nucala administreras en gång var fjärde vecka genom subkutan injektion av en sjukvårdspersonal i överarmen, låret eller buken.säkerheten och effekten av Nucala baserades på data från en 52-veckors klinisk studie som jämförde Nucala med placebo., Patienterna fick 300 milligram (mg) Nucala eller placebo administrerat subkutant en gång var fjärde vecka samtidigt som de fortsatte sin stabila dagliga orala kortikosteroider (OCS) terapi. Från och med vecka fyra avsmalnades OC under behandlingsperioden. Den primära effektbedömningen i studien mätte Nucalas behandlingseffekt på sjukdomsremission (dvs blir symptomfri) medan en OCS-dos är mindre än eller lika med 4 mg prednison. Patienter som fick 300 mg Nucala uppnådde en signifikant större upplupen tid i remission jämfört med placebo., En signifikant högre andel patienter som fick 300 mg Nucala uppnådde remission vid både Vecka 36 och vecka 48 jämfört med placebo. Dessutom uppnådde signifikant fler patienter som fick 300 mg Nucala remission inom de första 24 veckorna och förblev i remission under återstoden av 52-veckorsstudiebehandlingsperioden jämfört med patienter som fick placebo.
de vanligaste biverkningarna i samband med Nucala i kliniska prövningar var huvudvärk, reaktion vid injektionsstället, ryggsmärta och trötthet.,
Nucala ska inte ges till patienter med tidigare överkänslighet mot mepolizumab eller någon av dess beståndsdelar. Det ska inte användas för att behandla akut bronkospasm eller status asthmaticus. Överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, angioödem, bronkospasm, hypotension, urtikaria, hudutslag har inträffat. Patienter ska avbryta behandlingen vid överkänslighetsreaktion. Patienter ska inte abrupt avbryta systemiska eller inhalerade kortikosteroider när de påbörjar behandling med Nucala. I stället bör patienter minska kortikosteroider gradvis, om det är lämpligt.,
vårdgivare bör behandla patienter med redan existerande helminthinfektioner före behandling med Nucala eftersom det är okänt om Nucala skulle påverka patienternas svar mot parasitinfektioner. Dessutom har herpes zoster-infektioner inträffat hos patienter som får Nucala. Vårdgivare bör överväga vaccination om det är medicinskt lämpligt.
FDA beviljade godkännande av Nucala till GlaxoSmithKline.
FDA, en byrå inom USA, Hälsa och mänskliga tjänster, skyddar folkhälsan genom att säkerställa säkerhet, effektivitet och säkerhet för human-och veterinärmediciner, vacciner och andra biologiska produkter för humant bruk och medicintekniska produkter. Byrån är också ansvarig för säkerheten och säkerheten för vår nations livsmedelsförsörjning, kosmetika, kosttillskott, produkter som avger elektronisk strålning och för reglering av tobaksprodukter.