Lääkitys
- Rilutsoli. Riluzole on ensimmäinen lääke, jonka Yhdysvaltain elintarvike-ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt ALS: n hoitoon. Kliinisissä tutkimuksissa rilutsolia käyttäneet ihmiset elivät noin 10 prosenttia pidempään verrattuna niihin, jotka eivät käyttäneet lääkettä. Rilutsoli ei kuitenkaan voi kumota motorisille neuroneille jo aiheutunutta vahinkoa., Vaikka se ei ole täysin selvää, miten lääke toimii, rilutsolin on todettu vähentävän glutamaatin vapautumisen ja estää natriumin kanavia. Molemmat toimet voivat suojata motoristen neuronien vaurioilta.
- Edaravone. Vuonna 2017 FDA hyväksyi lääkkeen edaravone hoitoon ALS. Antioksidantti Edaravone hidastaa fyysisen toimintakyvyn heikkenemistä ja estää taudin etenemisen ALS-potilailla. Suonensisäisesti annettu lääke ei kuitenkaan voi palauttaa toimintaa.
- Nusinersen., Vuonna 2016 FDA hyväksyi ensimmäisen lääkkeen, jolla lapsia ja aikuisia hoidetaan SMA: lla. Nusinersen, injektio lääkityksen, on hoitomuoto, jota kutsutaan anti-sense oligonukleotidi hoito ja toimii lisäämällä SMN-proteiinia tarvitaan lihasten ja hermojen toimi normaalisti.
- Onasemnogeme abeparovec-xioi. Toukokuussa 2019, FDA hyväksyi onasemnogene abeparovec-xioi (Zolgensma™) geeniterapia lapsille alle 2 vuotta vanha, jotka ovat infantile-onset SMA., Tallelokero virus tuottaa täysin toimiva ihmisen SMN-geenin kohdennettu moottori neuronien, mikä puolestaan parantaa lihasten liikettä ja toimintaa, ja myös parantaa selviytymistä.
- Lihasrelaksaattorit. Lääkkeet, kuten baklofeeni, titsanidiini, ja bentsodiatsepiinit saattavat vähentää lihasjäykkyyttä ja auttaa lihaskouristuksia.
- botuliinitoksiini. Botuliinitoksiinipistoksia voidaan käyttää lihasjäykkyyden hoitoon heikentämällä yliaktiivisia lihaksia. Ne voidaan myös ruiskuttaa sylkirauhasiin lopettamaan kuolaaminen., Liiallista sylkeä voidaan hoitaa myös lääkkeillä, kuten amitriptyliinilla, glykopyrrolaatilla ja atropiinilla.
Tukeva hoitoja,
- fysioterapia ja kuntoutus. Näillä hoidoilla voidaan parantaa ryhtiä, ehkäistä nivelten liikkumattomuutta sekä hidastaa lihasheikkoutta ja surkastumista. Venyttely ja vahvistaminen harjoituksia voi auttaa vähentämään jäykkyyttä, sekä lisätä liikerataa ja liikkuvuutta. Jotkut yksilöt tarvitsevat lisähoitoa puhe -, pureskelu-ja nielemisvaikeuksiin. Lämmön levittäminen voi lievittää lihaskipua., Apuvälineet, kuten tuet tai henkselit, ortootit, puhesyntetisaattorit ja pyörätuolit, voivat auttaa joitakuita pysymään itsenäisinä.
- Oikea ravinto ja tasapainoinen ruokavalio. Nämä asiat ovat välttämättömiä painon ja voiman säilyttämiseksi. Ihmiset, jotka eivät pysty pureskelemaan tai nielemään, saattavat tarvita ruokintaputken.
- Tuulettimet. Noninvasiivinen positiivinen painetuuletus (NIPPV) yöllä voi ehkäistä uniapneaa. Jotkut yksilöt saattavat myös vaatia avustettua ilmanvaihtoa päivällä kaulan, kurkun ja rintakehän lihasheikkouden vuoksi.
top
mikä on ennuste?,
ennuste vaihtelee MND: n tyypin ja oireiden alkamisiän mukaan. MNDs, kuten PLS tai Kennedyn tauti, eivät yleensä ole kuolemaan johtavia ja etenevät hitaasti. SMA-tyypin III henkilöt voivat olla vakaita pitkiä aikoja. Jotkin MND: n muodot, kuten SMA: n ja ALS: n vaikea muoto, ovat kohtalokkaita.
top
mitä tutkimusta tehdään?
tehtävä National Institute of Neurologiset Häiriöt ja Aivohalvaus (NINDS) on hakea perustietoa aivojen ja hermoston ja käyttää tätä tietoa keventää neurologinen sairaus., NINDS on osa National Institutes of Health (NIH), johtava kannattaja biolääketieteellinen tutkimus maailmassa.
NINDS tukee laaja tutkimus, jonka tavoitteena on löytää syy MNDs, löytää parempia hoitoja, ja, lopulta, estää ja kuivatuksen häiriöt. Eri eläin-ja cellular-mallit ovat käytetään tutkimuksessa taudin patologian ja tunnistaa kemiallisia ja molekyylien prosesseja mukana MNDs.,
tutkimus keskittyy uusien ja parempien lääkkeiden luomiseen sekä geneettisten mutaatioiden ja muiden näiden sairauksien kehittymiseen mahdollisesti vaikuttavien tekijöiden tunnistamiseen.
lääkeinterventiot
tutkijat testaavat, ovatko erilaiset lääkkeet, aineet tai interventiot turvallisia ja tehokkaita hidastamaan MNDs: n etenemistä.
SMA tapahtuu, kun yksilöillä ei ole tarpeeksi SMN-proteiinia. NINDS tuetut tutkijat ovat testaus huumeiden kaltaisia yhdisteitä, jotka lisäävät SMN tasoilla selvittää, jos ne tarjoavat mahdollisuuksia hyötyä sairauden hoidossa., Jos nämä kokeet onnistuvat, tutkijat alkavat testata näitä yhdisteitä ihmisen kliinisissä tutkimuksissa.
Yksi erityinen luokan yhdisteitä tällä hetkellä tutkimuksen kohteena ovat anti-sense-oligonukleotidit, jotka voivat joko estää tai oikea käsittely RNA-molekyylejä, jotka ovat välittäjien välillä geenejä ja proteiineja. Nämä yhdisteet ovat lupaava strategia hoitoon familiaalinen ALS ja muut NMDs. Vuonna 2016 FDA hyväksyi nusinersenin—sense-oligonukleotidihoidon—SMA: n hoitoon.,
Muut yhdisteet ja lääkkeet, kuten minosykliini, keftriaksoni, dexpramipexole, koentsyymi Q10, ja litium, on testattu, mutta eivät ole tehokkaita hoidettaessa MNDs.
Kantasoluja,
Tiedemiehet ovat kehittämässä laaja valikoima malli järjestelmiin, eläimet ja solujen tutkia taudin prosesseja ja nopeuttaa testausta mahdollisia hoitoja. Koska kantasoluilla on kyky kehittyä monia eri solutyypeissä, mukaan lukien moottori neuroni ja tukea soluja, ne voisi mahdollisesti korjata aiheuttamia hermovaurioita MNDs., Nämä strategiat ovat osoittaneet lupaus hiiri malleja, ja tutkijat ovat tällä hetkellä tutkitaan turvallisuutta käyttäen kantasoluja sairauksien hoitoon, kuten ALS ihmisellä kliinisissä tutkimuksissa.
osana näitä pyrkimyksiä, suuri NIH-led-yhteistoiminnallinen tutkimus tutkii geenejä ja geenien toimintaa, proteiineja, ja muutokset aikuisten kantasolujen malleja sekä terveitä ihmisiä ja niitä, joilla on ALS, SMA, ja muut hermoston sairaudet ymmärtää paremmin toimintaa neuronien ja tukea solujen ja tunnistaa ehdokas terapeuttisia yhdisteitä.,
muissa tutkimuksissa, tutkijat tutkivat ihmisen selkäydin-johdettu kantasolujen löytää, jos nämä solut voivat parantaa toiminto ihmisiä, joilla on ALS. Tutkijat tutkivat myös autologisia mesenkymaalisia kantasoluja, jotka erittävät neurotrofisia tekijöitä (MSC-NTF) ALS: n hoitona. MSC-NTF valmistetaan henkilön omista luuydinsoluista ja ruiskutetaan sen jälkeen aivo-selkäydinnesteeseen.
Gene therapy
Tutkijat ovat testaus mahdollinen geeniterapian pysäyttää liikehermosolujen tuhoutuminen ja hidastaa taudin etenemistä eläinten malleja SMA ja perinnöllinen ALS., SMN-geenikorvaushoidon pienet kliiniset tutkimukset ovat nyt käynnissä henkilöillä, joilla on SMA. Muissa geeniterapiakokeissa tutkitaan familiaalista ALS: ää.
tutkijat käyttävät kehittyneitä sekvensointitekniikoita tunnistaakseen uusia geenimutaatioita, jotka liittyvät MNDs: ään. Nämä geenilöydöt tarjoavat uusia oivalluksia solutautien prosesseista ja mahdollisista hoitotoimenpiteistä.
top
Mistä saan lisätietoa?,
lisätietoja neurologiset häiriöt tai tutkimus-ohjelmat rahoitetaan NINDS, ota yhteyttä Institute”s Aivojen Resursseja ja Tietoja Verkko (AIVOT) osoitteeseen:
AIVOJEN
P. O. Box 5801
Bethesda, MD 20824
800-352-9424
lisätietoja MND tutkimus tukee NINDS ja muut NIH Laitokset ja Keskukset voidaan löytää käyttämällä NIH Toimittaja (projectreporter.nih.gov), hakutietokanta nykyisen ja menneisyyden tutkimus tuettujen hankkeiden NIH ja muut liittovaltion virastoille. Reportteri sisältää myös linkkejä näiden projektien julkaisuihin ja resursseihin.,
lisätietoja moottori neuroni sairauksista on saatavilla seuraavista organisaatioista:
ALS Association
1275 K Street, NW, Suite 250
Washington, DC 20005
202-407-8580
800-782-4747
ALS Therapy Development Institute
300 Technology Square, Suite 400
Cambridge, MA 02142
617-441-7200
Paranna SMA
925 Busse Road
Elk Grove Village, IL 60007
800-886-1762
Kennedyn Tauti Yhdistys
P. O. Box 1105
Kultakylään, CA 93614
559-658-5950
Les Turner ALS-Säätiö
5550 W., Touhy Avenue, Suite 302
Skokie, IL 60077
847-679-3311
Muscular Dystrophy Association
161N. Clark, Suite 3550
Chicago, IL 60602
800-572-1717
Post-Polio Health International
4207 Lindell Boulevard, Suite 110
St., Louis, MO 63108
314-534-0475
Projektin ALS
801 Riverside Drive, Suite 6G
New York, NY 10032
212-420-7382
Spastinen Paraplegia Säätiö
1605 Goularte Paikka
Fremont, CA 94539
877-773-4483
selkäränkalihassurkastuminen Säätiö
126 East 56th Street, 30. Kerroksessa.
New York, NY 10022
646-253-7100
877-386-3762
”liikehermosolujen Sairauksia Fact Sheet”, NINDS -, Julkaisu päivämäärä: August2019.
NIH Julkaisunumero.,-NS-5371
Takaisin toMotor Neuroni Sairauksia Tietoa-Sivu,
Katso luettelo kaikista NINDS Häiriöt
Publicaciones en Español
Enfermedades de la Neurona Motora
Valmistettu:
Office of Communications ja Julkisen Yhteyshenkilö
National Institute of Neurologiset Häiriöt ja Aivohalvaus
National Institutes of Health
Bethesda, MD 20892
NINDS terveyteen liittyvä materiaali on tarkoitettu vain tiedoksi ja ei välttämättä edusta vahvistusta tai virallista kantaa National Institute of Neurologiset Häiriöt ja Aivohalvaus tai muita Liittovaltion virasto., Neuvoja yksittäisen potilaan hoidosta tai hoidosta on saatava konsultoimalla lääkäriä, joka on tutkinut potilaan tai tuntee tämän potilaan sairaushistorian.
kaikki NINDSIN valmistamat tiedot ovat julkisia ja niitä voi vapaasti kopioida. Kunnia NINDEILLE tai NIH: lle on arvostettu.