Medikation
- Riluzol. Riluzol ist das erste Medikament, das von der US Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von ALS zugelassen wurde. In klinischen Studien lebten Menschen, die Riluzol einnahmen, etwa 10 Prozent länger als diejenigen, die das Medikament nicht einnahmen. Riluzol kann jedoch den bereits an Motoneuronen angerichteten Schaden nicht rückgängig machen., Obwohl es nicht vollständig verstanden wird, wie das Medikament wirkt, wurde gezeigt, dass Riluzol die Freisetzung von Glutamat reduziert und Natriumkanäle blockiert. Beide Aktionen können Schutz vor Schäden an Motoneuronen bieten.
- Edaravone. Im Jahr 2017 genehmigte die FDA das Medikament Edaravone zur Behandlung von ALS. Edaravon, ein Antioxidans, verlangsamt den Rückgang der körperlichen Funktion und verhindert das Fortschreiten der Krankheit bei Menschen mit ALS. Das intravenös verabreichte Medikament kann jedoch die Funktion nicht wiederherstellen.
- Nusinersen., Im Jahr 2016 genehmigte die FDA das erste Medikament zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit SMA. Nusinersen, ein Injektionsmedikament, ist eine Art Behandlung, die als Anti-Sense-Oligonukleotid-Therapie bezeichnet wird, und erhöht das SMN-Protein, das für die normale Arbeit der Muskeln und Nerven erforderlich ist.
- Onasemnogeme abeparovec-xioi. Im Mai 2019 genehmigte die FDA die onasemnogene abeparovec-xioi-Gentherapie (Zolgensma™) für Kinder unter 2 Jahren mit infantiler SMA., Ein sicheres Virus liefert ein voll funktionsfähiges menschliches SMN-Gen an die gezielten Motoneuronen, was wiederum die Muskelbewegung und-funktion verbessert und auch das Überleben verbessert.
- Muskelrelaxans. Medikamente wie Baclofen, Tizanidin und die Benzodiazepine können Muskelsteifheit reduzieren und Muskelkrämpfe helfen.
- Botulinumtoxin. Injektionen von Botulinumtoxin können verwendet werden, um Muskelsteifheit durch Schwächung überaktiver Muskeln zu behandeln. Sie können auch in die Speicheldrüsen injiziert werden, um das Sabbern zu stoppen., Übermäßiger Speichel kann auch mit Medikamenten wie Amitriptylin, Glycopyrrolat und Atropin behandelt werden.
Unterstützende Therapien
- Physikalische Therapie und rehabilitation. Diese Therapien können dazu beitragen, die Körperhaltung zu verbessern, Gelenkbeweglichkeit zu verhindern und Muskelschwäche und-atrophie zu verlangsamen. Dehn-und Kräftigungsübungen können dazu beitragen, die Steifheit zu reduzieren sowie den Bewegungs-und Kreislaufbereich zu erhöhen. Einige Personen benötigen eine zusätzliche Therapie für Sprach -, Kauen-und Schluckbeschwerden. Die Anwendung von Wärme kann Muskelschmerzen lindern., Assistenzgeräte wie Stützen oder Zahnspangen, Orthesen, Sprachsynthesizer und Rollstühle können einigen Menschen helfen, die Unabhängigkeit aufrechtzuerhalten.
- Richtige Ernährung und eine ausgewogene Ernährung. Diese Dinge sind wichtig, um Gewicht und Stärke zu erhalten. Personen, die nicht kauen oder schlucken können, benötigen möglicherweise einen Futterschlauch.
- Ventilatoren. Nicht-invasive Positiv-Druck-Beatmung (HPV) in der Nacht kann Schlafapnoe verhindern. Einige Personen benötigen tagsüber möglicherweise auch eine assistierte Beatmung aufgrund von Muskelschwäche im Nacken, im Hals und in der Brust.
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Was ist die Prognose?,
Die Prognose variiert je nach Art des MND und dem Alter des Symptombeginns. MNDs wie PLS oder Kennedy-Krankheit sind normalerweise nicht tödlich und schreiten langsam voran. Menschen mit SMA Typ III können über längere Zeit stabil sein. Einige Formen von MND, wie die schwere Form von SMA und ALS, sind tödlich.
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Welche Forschung wird durchgeführt?
Die mission des National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ist zu suchen, grundlegende Kenntnisse über das Gehirn und das Nervensystem und dieses wissen nutzen, um reduzieren die Belastung der neurologischen Erkrankung., NINDS ist ein Bestandteil der National Institutes of Health (NIH), der führenden Unterstützer der biomedizinischen Forschung in der Welt.
NINDS unterstützt eine breite Palette von Forschungen, die darauf abzielen, die Ursache von MNDs zu entdecken, bessere Behandlungen zu finden und letztendlich die Störungen zu verhindern und zu heilen. Verschiedene Tier – und Zellmodelle werden verwendet, um die Krankheitspathologie zu untersuchen und chemische und molekulare Prozesse zu identifizieren, die mit MNDs verbunden sind.,
Die Forschung konzentriert sich auf die Schaffung neuer und besserer Medikamente und die Identifizierung genetischer Mutationen und anderer Faktoren, die die Entwicklung dieser Krankheiten beeinflussen können.
Medikamentöse Interventionen
Forscher testen, ob verschiedene Medikamente, Mittel oder Interventionen sicher und wirksam sind, um das Fortschreiten von MNDs zu verlangsamen.
SMA tritt auf, wenn Individuen nicht genug SMN-protein. NINDS unterstützte Forscher testen arzneimittelähnliche Verbindungen, die den SMN-Spiegel erhöhen, um festzustellen, ob einer von ihnen potenzielle Vorteile für die Behandlung der Krankheit bietet., Wenn diese Experimente erfolgreich sind, werden die Forscher damit beginnen, diese Verbindungen in klinischen Studien am Menschen zu testen.
Eine spezifische Klasse von Verbindungen, die derzeit untersucht wird, sind Anti-Sense-Oligonukleotide, die entweder die Verarbeitung von RNA-Molekülen blockieren oder korrigieren können, die die Vermittler zwischen Genen und Proteinen sind. Diese Verbindungen sind eine vielversprechende Strategie zur Behandlung von familiärer ALS und anderen NMDs. Im Jahr 2016 genehmigte die FDA Nusinersen-eine Anti-Sense-Oligonukleotidtherapie-zur Behandlung von SMA.,
Andere Verbindungen und Medikamente, einschließlich Minocyclin, Ceftriaxon, Dexpramipexol, Coenzym Q10 und Lithium, wurden getestet, waren jedoch bei der Behandlung von MNDs nicht wirksam.
Stammzellen
Wissenschaftler entwickeln eine breite Palette von Modellsystemen in Tieren und Zellen, um Krankheitsprozesse zu untersuchen und die Erprobung potenzieller Therapien zu beschleunigen. Da Stammzellen die Fähigkeit haben, sich zu vielen verschiedenen Zelltypen zu entwickeln, einschließlich Motoneuronen und Stützzellen, könnten sie möglicherweise die durch MNDs verursachten Nervenschäden reparieren., Diese Strategien haben sich in Mausmodellen als vielversprechend erwiesen, und Wissenschaftler untersuchen derzeit die Sicherheit der Verwendung von Stammzellen zur Behandlung von Krankheiten wie ALS in klinischen Studien am Menschen.
Im Rahmen dieser Bemühungen untersucht eine große NIH-geführte kollaborative Studie die Gene und Genaktivität, Proteine und Modifikationen adulter Stammzellmodelle sowohl von gesunden Menschen als auch von Menschen mit ALS, SMA und anderen neurodegenerativen Erkrankungen, um die Funktion von Neuronen und Stützzellen besser zu verstehen und therapeutische Verbindungen zu identifizieren.,
In anderen Studien untersuchen Wissenschaftler menschliche Stammzellen aus dem Rückenmark, um herauszufinden, ob diese Zellen die Funktion bei Menschen mit ALS verbessern können. Die Forscher untersuchen auch autologe mesenchymale Stammzellen, die neurotrophe Faktoren (MSC-NTF) zur Behandlung von ALS sezernieren. MSC-NTF werden aus den eigenen Knochenmarkzellen einer Person hergestellt und dann in die Zerebrospinalflüssigkeit injiziert.
Gentherapie
Wissenschaftler testen das Potenzial der Gentherapie, die Zerstörung Motoneuronen zu stoppen und das Fortschreiten der Krankheit in Tiermodellen von SMA und vererbter ALS zu verlangsamen., Kleine klinische Studien zur SMN – Genersatztherapie sind jetzt bei Personen mit SMA im Gange. Andere gentherapeutische Studien untersuchen familiäre ALS.
Wissenschaftler verwenden fortschrittliche Sequenzierungstechnologien, um neue Genmutationen zu identifizieren, die mit MNDs assoziiert sind. Diese Genentdeckungen liefern neue Einblicke in die zellulären Krankheitsprozesse und mögliche Interventionspunkte für die Therapie.
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Wo erhalte ich weitere Informationen?,
Weitere Informationen zu neurologischen Störungen oder von NINDS finanzierten Forschungsprogrammen erhalten Sie vom Brain Resources and Information Network (BRAIN) des Instituts unter:
BRAIN
P. O. Box 5801
Bethesda, MD 20824
800-352-9424
Weitere Informationen zur von NINDS und anderen NIH-Instituten und-zentren unterstützten MND-Forschung finden Sie mit NIH RePORTER (projectreporter.nih.gov), eine durchsuchbare Datenbank mit aktuellen und vergangenen Forschungsprojekten, die von NIH und anderen Bundesbehörden unterstützt werden. RePORTER enthält auch Links zu Publikationen und Ressourcen aus diesen Projekten.,
Zusätzliche Informationen über Motoneuron-Erkrankungen ist von den folgenden Organisationen:
ALS Verein
1275 K Street, NW, Suite 250
Washington, DC 20005
202-407-8580
800-782-4747
ALS Therapy Development Institute
300 Technology Square, Suite 400
Cambridge, MA 02142
617-441-7200
Cure SMA
925 Busse Road
Elk Grove Village, IL 60007
800-886-1762
Kennedy ‚ s Disease Association
P. O. Box 1105
Coarsegold, CA 93614
559-658-5950
Les Turner ALS Foundation
5550 W., Touhy Avenue, Suite 302
Skokie, IL 60077
847-679-3311
Muscular Dystrophy Association
161N. Clark, Suite 3550
Chicago, IL 60602
800-572-1717
Post-Polio Health International
4207 Lindell Boulevard, Suite 110
St., Louis, MO 63108
314-534-0475
Projekt > ALS
801 Riverside Drive, Suite 6G
– New York, NY 10032,
212-420-7382
Spastische Paraplegie-Stiftung
1605 Goularte Ort
Fremont, CA 94539
877-773-4483
Spinale Muskelatrophie Foundation
126 East 56th Street, 30th Floor
– New York, NY 10022
646-253-7100
877-386-3762
„Motor Neuron Diseases Fact Sheet“, NINDS, Publication date: August2019.
NIH-Veröffentlichung Nr.,-NS-5371
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eine Liste aller NINDS-Erkrankungen
Publicaciones en Español
Enfermedades de la Neurona Motora
erstellt von:
Office of Communications und Public Liaison
National Institute of Neurological Disorders and Stroke
National Institutes of Health
Bethesda, MD 20892
NINDS Gesundheit-Verwandte material ist nur zu Informationszwecken und stellt nicht notwendigerweise eine Billigung durch oder offizielle position der National Institute of Neurologische Erkrankungen und Schlaganfall oder andere Bundes-Agentur., Beratung zur Behandlung oder Pflege eines einzelnen Patienten sollte durch Rücksprache mit einem Arzt eingeholt werden, der diesen Patienten untersucht hat oder mit der Krankengeschichte dieses Patienten vertraut ist.
Alle NINDS-vorbereiteten Informationen sind gemeinfrei und können frei kopiert werden. Kredit an die NINDS oder die NIH wird geschätzt.