Medication
- Riluzole. Riluzole er det første stoffet godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA) til å behandle ALS. I kliniske studier, folk tar riluzole bodde om lag 10 prosent lengre sammenlignet med de som ikke tar stoffet. Imidlertid, riluzole kan ikke reversere den skaden som allerede er gjort for motor nevroner., Selv om det er ikke fullt ut forstått hvordan stoffet virker, riluzole har vist seg å redusere utslipp av glutamat og å blokkere natrium-tv. Begge disse handlingene kan gi et vern mot skade på motor nevroner.
- Edaravone. I 2017, FDA godkjente stoffet edaravone til å behandle ALS. Edaravone, en antioksidant, bremser ned nedgang på fysisk funksjon og hindrer progresjon av sykdommen hos personer med ALS. Imidlertid er stoffet, som er administrert intravenøst, kan ikke gjenopprette funksjon.
- Nusinersen., I 2016, FDA godkjente den første stoffet til å behandle barn og voksne med SMA. Nusinersen, en injeksjon medisin, er en type behandling som kalles anti-følelse oligonukleotid terapi og fungerer ved å øke SMN protein som er nødvendig for at musklene og nervene skal fungere normalt.
- Onasemnogeme abeparovec-xioi. I Mai 2019, FDA godkjent onasemnogene abeparovec-xioi (Zolgensma™) genterapi for barn mindre enn 2 år gamle som har infantil-utbruddet SMA., En trygg virus leverer en fullt funksjonell menneskelige SMN gen til målrettet motor nevroner, som i sin tur forbedrer muskel bevegelse og funksjon, og gir også bedre overlevelse.
- Muskel relaxers. Stoffer som baclofen, tizanidine, og benzodiazepiner kan redusere muskel stivhet og hjelpe muskelkramper.
- Botulinum toksin. Injeksjoner av botulinumtoksin kan brukes til å behandle muskel stivhet ved svekket overaktive muskler. De kan også injiseres i spyttkjertlene til å stoppe sikling., Overdreven spytt kan også behandles med medisiner som amitriptylin, glycopyrrolate, og atropin.
Støttende terapi
- fysioterapi og rehabilitering. Disse terapi kan hjelpe bedre holdning, forhindre felles immobilitet, og sakte muskel svakhet og atrofi. Strekke og styrke øvelser kan bidra til å redusere stivhet, samt øke omfanget av bevegelse og sirkulasjon. Noen individer krever ytterligere behandling for tale, tygge og svelge. Å bruke varme kan lindre muskel smerter., Hjelpemidler som støtter eller tannregulering, såler, talesynteser, og rullestoler kan hjelpe noen mennesker opprettholde uavhengighet.
- Riktig ernæring og et balansert kosthold. Disse tingene er viktig for å opprettholde vekt og styrke. Mennesker som ikke kan tygge eller svelge kan kreve et materør.
- Ventilatorer. Ikke-invasiv positive pressure ventilation (NIPPV) på kvelden kan hindre søvnapné. Noen personer kan også kreve assistert ventilasjon i løpet av dagen på grunn av muskel svakhet i nakken, halsen og brystet.
toppen
Hva er prognosen?,
Prognosen varierer avhengig av MND og år symptom debut. MNDs, for eksempel PLS eller Kennedy ‘ s sykdom, er vanligvis ikke dødelig og fremgang sakte. Personer med SMA type III kan være stabile over lengre perioder. Noen former av MND, for eksempel alvorlig form for SMA og ALS, er dødelig.
toppen
Hva forskning blir gjort?
Den mission of the National Institute of Nevrologiske Lidelser og Hjerneslag (NINDS) er å oppnå grunnleggende kunnskap om hjernen og nervesystemet, og å bruke denne kunnskapen for å redusere byrden av nevrologisk sykdom., NINDS er en del av National Institutes of Health (NIH), den ledende støttespiller for biomedisinsk forskning i verden.
NINDS støtter et bredt spekter av forskning rettet mot å finne årsaken til MNDs, for å finne bedre behandlingsmetoder, og, til slutt, å forebygge og avhjelpe lidelser. Ulike dyr og cellular-modeller blir brukt til å studere sykdommen patologi og identifisere kjemiske og molekylærbiologiske prosesser som er involvert med MNDs.,
Forskning er fokusert på å skape nye og bedre medisiner og identifisere genetiske mutasjoner og andre faktorer som kan påvirke utviklingen av disse sykdommene.
Bedøve intervensjoner
Forskere er for å teste om ulike rusmidler, agenter, eller tiltak som er trygge og effektive i å bremse utviklingen av MNDs.
SMA oppstår når individer ikke har nok SMN protein. NINDS støttes forskere tester narkotika-lignende forbindelser som øker SMN nivåer for å finne ut om noen av dem tilbyr potensielle fordeler for behandling av sykdommen., Hvis disse forsøkene er vellykket, forskere vil begynne testingen av disse forbindelser i humane kliniske studier.
En bestemt klasse av forbindelser som for tiden er under etterforskning er anti-følelse oligonukleotider som kan enten blokkere eller riktig behandling av RNA-molekyler, som er mellomledd mellom gener og proteiner. Disse forbindelsene er en lovende strategi for behandling av familiær ALS og andre NMDs. I 2016, FDA godkjent nusinersen—en anti-følelse oligonukleotid terapi—for behandling av SMA.,
Andre stoffer og medisiner, inkludert minocycline, ceftriaxone, dexpramipexole, koenzym Q10, og litium, har blitt testet, men var ikke effektive i behandling av MNDs.
Stamceller
Forskere er å utvikle et bredt spekter av modellsystemer i dyr og celler for å undersøke sykdom prosesser og fremskynde testing av potensielle behandlinger. Siden stamceller har muligheten til å utvikle seg til forskjellige celletyper, inkludert motor neuron og støtte celler, de kan potensielt reparasjon nerveskade forårsaket av MNDs., Disse strategiene har vist lovende i mus modeller, og forskere undersøker sikkerheten ved bruk av stamceller til behandling av sykdommer som ALS i humane kliniske studier.
Som en del av dette arbeidet, en stor NIH-led collaborative studien er å undersøke gener og gener aktivitet, proteiner, og endringer av voksen stilk cellen modeller fra både friske mennesker og de med ALS, SMA, og andre nevrodegenerativ sykdommer for å bedre forstå funksjonen av nevroner og støtte celler og identifisere kandidaten terapeutiske stoffer.,
I andre studier, forskere undersøker menneskelige ryggmargen-avledet stamceller til å oppdage om disse cellene kan bidra til å forbedre funksjonen hos personer med ALS. Forskere har også studerer autologous mesenchymal stem cells sekresjon neurotrophic faktorer (MSC-NTF) som behandling for ALS. MSC-NTF er laget av en persons egen benmarg celler og deretter sprøytet inn i spinalvæsken.
genterapi
Forskere tester potensialet av genterapi for å stoppe motor neuron ødeleggelse og bremse sykdomsutviklingen i dyremodeller av SMA og arvet ALS., Små kliniske studier av SMN genet erstatning terapi er nå i gang i personer med SMA. Andre genterapi forsøk er å studere familiær ALS.
Forskere bruker avansert sekvensering teknologier for å identifisere nye genmutasjoner som er forbundet med MNDs. Disse gen-funnene er å gi ny innsikt i cellulære sykdom prosesser og mulig intervensjon poeng for terapi.
toppen
Hvor kan jeg få mer informasjon?,
For mer informasjon om nevrologiske lidelser eller forskning, programmer finansiert av NINDS, ta kontakt med det Instituttet»s Hjernen Ressurser og Informasjon i Nettverk (HJERNEN) på:
HJERNEN
P. O. Box 5801
Bethesda, MD 20824
800-352-9424
Mer informasjon om MND forskning støttet av NINDS og andre NIH Institutter og Sentre kan bli funnet ved hjelp av NIH RePORTER (projectreporter.nih.gov), en søkbar database av nåværende og tidligere forskningsprosjekter støttet av NIH og andre føderale organer. RePORTER inneholder også lenker til publikasjoner og andre ressurser fra disse prosjektene.,
Ytterligere informasjon om motor neuron sykdommer er tilgjengelig fra følgende organisasjoner:
ALS Association
1275 K Street NW, Suite 250
Washington, DC 20005
202-407-8580
800-782-4747
ALS Behandling Development Institute
300 Teknologi Square, Suite 400
Cambridge, MA 02142
617-441-7200
Kur SMA
925 Busse Road
Elk Grove Village, IL 60007
800-886-1762
Kennedy ‘ s Disease Association
P. O. Box 1105
Coarsegold, CA 93614
559-658-5950
Les Turner ALS Foundation
5550 W., Touhy Avenue, Suite 302
Skokie, IL 60077
847-679-3311
Muscular Dystrophy Association
161N. Clark, Suite 3550
Chicago, IL 60602
800-572-1717
Post-Polio Health International
4207 Lindell Boulevard, Suite 110
St., Louis, MO 63108
314-534-0475
Prosjekt ALS
801 Riverside Drive, Suite 6G
new York, Ny 10032
212-420-7382
Spastisk Paraplegi Foundation
1605 Goularte Plass
Fremont, CA 94539
877-773-4483
Spinal Muskel Atrofi Foundation
126 Øst 56th Street, 30. Etasje
New York, NY 10022
646-253-7100
877-386-3762
«Motor Neuron Sykdommer faktaark», NINDS, utgivelsesdato: August2019.
NIH Publikasjon Nr.,-NS-5371
Tilbake toMotor Neuron Sykdommer Informasjon Side
du vil Se en liste over alle NINDS Lidelser
Publicaciones en Español
Enfermedades de la Neurona Motora
Utarbeidet av:
Office-Kommunikasjon og Offentlig Bindeledd
National Institute of Nevrologiske Lidelser og Hjerneslag
National Institutes of Health
Bethesda, MD 20892
NINDS helse-relatert materiale er gitt for informasjonsformål, og representerer ikke nødvendigvis godkjenning av eller en offisiell posisjon av National Institute of Nevrologiske Lidelser og Hjerneslag eller andre Føderale byrå., Råd om behandling eller pleie av den enkelte pasienten bør kunne oppnås gjennom en konsultasjon med en lege som har undersøkt pasienten eller er kjent med at pasienten»s medisinske historie.
Alle NINDS-utarbeidet informasjon er offentlig, og kan fritt kopieres. Kreditt til NINDS eller NIH er verdsatt.